西比曼CAR-T获FDA再生医学先进疗法认定和快速通道资格

2022 年 1 月 11 日 中国上海，美国马里兰州—— 西比曼生物科技（下称“CBMG”或者“公司”），一家专注于开发创新细胞疗法用于治疗癌症和退行性疾病的生物制药公司，今天宣布美国食品药品监督管理局 (FDA) 授予 公司细胞治疗产品C- CAR039（一种针对 CD19 和 CD20 抗原的新型自体双特异性 CAR-T 疗法）再生医学先进疗法 (RMAT) 资格和快速通道(FT)资格，用于治疗复发或难治性及弥漫性大 B 细胞淋巴瘤（r/r DLBCL)。

CBMG董事长兼首席执行官 Tony (Bizuo) Liu 表示：“今天FDA授予了C-CAR039 再生医学先进疗法 (RMAT) 资格和(FT)快速通道资格，这对西比曼来说是继C-CAR039获批IND之后又一个激动人心的消息！此次资格认定是基于该产品在治疗复发或难治性及弥漫性大B细胞淋巴瘤（r/r DLBCL) 时能有效提高客观和完全缓解率的潜力。公司在中国临床试验中得到的数据也再次证明C-CAR039有潜力成为该适应症患者目前的最佳疗法。CBMG会尽快在美国启动 C-CAR039 的 1b/2 期临床试验。 我们将与 FDA 密切合作，通过最佳途径尽早将该药物提供给美国和欧盟患者。”  

关于C-CAR039

C-CAR039是一种新型第二代4-1BB双靶点CAR-T，具有自有研发受专利保护经优化的双特异性抗原结合结构域，可同时作用于CD19和CD20双靶点，可以在体内和体外有效清除CD19/CD20单阳性或双阳性肿瘤细胞。目前正在中国进行的研究者发起的临床研究（IIT）的早期临床结果证明了 C-CAR039 在复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤的试验中的令人振奋的疗效和良好的安全性。

截至2021年4月20日，已有34名患者接受了C-CAR039输注。其中28名患者进行了安全性评估，27名患者进行了有效性评估。患者的中位年龄为55.5岁，既往接受治疗线数的中位数为3线，75%的患者An Arbor 分期为III/IV期， 5名患者（17.9%）接受了桥接治疗。92%（26/28）的患者发生了细胞因子释放综合征（CRS），在这26名患者中，25名患者为1级或2级CRS，仅1例患者发生了3级CRS。2例患者出现了1级免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS），未发生≥2级ICANS。总缓解率（ORR）为92.6%，其中完全缓解（CR）率为85.2%。中位至缓解时间为1.0个月。中位随访7个月后，74.1%的患者仍维持CR。6个月无进展生存率为83.2%（95%置信区间，69.1～100.0）。西比曼公司会继续对患者进行长期随访和评估。（NCT04317885, NCT04655677, NCT04696432, NCT04693676）

另外，在2021年6月， C-CAR039已被美国食品和药物管理局 (FDA)授予孤儿药认定 (ODD)，用于治疗滤泡性淋巴瘤，一种惰性形式的非霍奇金淋巴瘤。同年12 月 10 日FDA正式批准了 C-CAR039 的 IND申请 。

西比曼生物科技一直致力于开发用于治疗癌症和退行性疾病的专有细胞疗法。为了增强全球研发能力，并支持多细胞治疗平台技术的临床开发，公司在马里兰州罗克维尔运营着一处拥有5条GMP产品线的先进研发中心。在中国，公司运营的 GMP 设施由 12 条独立的细胞生产线组成，其设计和管理均符合中国和美国的 GMP 标准。公司的细胞疗法技术平台同时覆盖血液瘤，实体瘤和干细胞疗法：公司在CAR-T 治疗血液癌方面的研究，包括潜在同类最佳的C-CAR039（治疗复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（r/r B-cell NHL）的新型CD19/CD20双靶点CAR-T细胞产品）和 采用最新数字化生产体系的C-CAR088（治疗多发性骨髓瘤的B 细胞成熟抗原 （BCMA） 特异性 CAR-T产品）；公司的实体瘤疗法细胞治疗平台，包括T 细胞受体疗法 （TCR T） 和肿瘤浸润淋巴细胞 （TIL） 技术，并将在2022年同时在中美启动针对实体瘤的TIL疗法临床研究。干细胞疗法方面，AlloJoin-异体脂肪来源间充质干细胞（haMPC）用于治疗 KOA 的 II 期中国临床试验已完成并将在2022年初启动注册性III期临床，Re-join 人类自体脂肪来源间充质祖细胞用于治疗膝骨关节炎 （KOA） 的 II 期临床试验也正在进行中。